美國天普大學華人科學家胡文輝等人近日報告說，他們利用基因編輯技術(shù)，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

　　此前，胡文輝等人已成功利用基因編輯技術(shù)，有效清除了體外培養(yǎng)的人類細胞系、艾滋病患者體內(nèi)取出的T免疫細胞以及轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)的艾滋病病毒。

　　人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細胞的免疫缺陷小鼠。這種小鼠具有人類功能性免疫系統(tǒng)，被艾滋病病毒感染和潛伏的方式與人類一致，克服了常規(guī)小鼠不能復制某些人類疾病的弊端，被廣泛用于艾滋病動物實驗研究。

　　在發(fā)表于美國《分子治療》雜志的最新研究中，胡文輝和同校同事卡邁勒·哈利利以及匹茲堡大學楊文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體，把有“基因剪刀”之稱的CRISPR/Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小鼠體內(nèi)。2到4周后，他們在多個小鼠器官組織中檢測到艾滋病病毒基因組被切除。

　　胡文輝副教授告訴新華社記者，艾滋病病毒基因易于突變，應用單靶點基因編輯有可能會出現(xiàn)病毒逃逸現(xiàn)象。為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉(zhuǎn)錄區(qū)和結(jié)構(gòu)區(qū)設計了4個向?qū)NA(核糖核酸)，可引導Cas9酶到預定位置實現(xiàn)多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

　　此外，這種病毒剔除方法不影響靶細胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺細胞”。

　　胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100%清除動物體內(nèi)的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的艾滋病治療策略。